Drug Development for Rare Diseases

Bo Yang · Yang Song · Yijie Zhou

२०२३ फेब्रुअरी · CRC Press

इ-पुस्तक

232

पृष्ठहरू

योग्य

रेटिङ र रिभ्यूहरूको पुष्टि गरिएको हुँदैन थप जान्नुहोस्

यो इ-पुस्तकका बारेमा

A disease is defined as rare if the prevalence is fewer than 200,000 in the United States. It is estimated that there are more than 7,000 rare diseases, which collectively affect 30 million Americans or 10% of the US population. This diverse and complex disease area poses challenges for patients, caregivers, regulators, drug developers, and other stakeholders. This book is proposed

to give an overview of the common issues facing rare disease drug developers, summarize challenges specific to clinical development in small populations, discuss drug development strategies in the evolving regulatory environment, explain generation and utilization of different data and evidence

inside and beyond clinical trials, and use recent examples to demonstrate these challenges and the development strategies that respond to the challenges.

Key Features:

• Rare disease.

• Drug development.

• Innovative clinical trial design.

• Regulatory approval.

• Real-world evidence.

लेखकको बारेमा

Bo Yang is the Vice President, Biometrics and Real World Evidence at Vertex Pharmaceuticals, USA.

Yang Song is the Executive Director, Biostatistics Group Head of Pipeline Development at Vertex Pharmaceuticals, USA.

Yijie Zhou is the Executive Director, Real World Statistics and Analytics at Vertex Pharmaceuticals, USA.

यो इ-पुस्तकको मूल्याङ्कन गर्नुहोस्

हामीलाई आफ्नो धारणा बताउनुहोस्।

जानकारी पढ्दै

स्मार्टफोन तथा ट्याबलेटहरू

Android र iPad/iPhone का लागि Google Play किताब एप को इन्स्टल गर्नुहोस्। यो तपाईंको खातासॅंग स्वतः सिंक हुन्छ र तपाईं अनलाइन वा अफलाइन जहाँ भए पनि अध्ययन गर्न दिन्छ।

ल्यापटप तथा कम्प्युटरहरू

तपाईं Google Play मा खरिद गरिएको अडियोबुक आफ्नो कम्प्युटरको वेब ब्राउजर प्रयोग गरेर सुन्न सक्नुहुन्छ।

eReaders र अन्य उपकरणहरू

Kobo eReaders जस्ता e-ink डिभाइसहरूमा फाइल पढ्न तपाईंले फाइल डाउनलोड गरेर उक्त फाइल आफ्नो डिभाइसमा ट्रान्स्फर गर्नु पर्ने हुन्छ। ती फाइलहरू पढ्न मिल्ने इबुक रिडरहरूमा ती फाइलहरू ट्रान्स्फर गर्नेसम्बन्धी विस्तृत निर्देशनहरू प्राप्त गर्न मद्दत केन्द्र मा जानुहोस्।

गैरकानुनी सामग्रीका बारेमा रिपोर्ट गर्नुहोस्